Dalla sua fondazione Peter Pan ha potuto vedere e toccare con mano i vari progressi e sviluppi che l’oncologia pediatrica ha raggiunto. In trent’anni abbiamo assistito ad un incessante lavoro di ricerca e sperimentazione clinica e farmaceutica per combattere il cancro pediatrico ed individuare terapie, farmaci e protocolli che consentano di incrementare i tassi di sopravvivenza dei bambini malati di tumore. Ed i progressi scientifici in questo campo non sono mancati, tanto che, nelle parole del Prof. Franco Locatelli, “è indiscutibile che il trattamento dei tumori pediatrici rappresenta uno dei maggiori successi della medicina moderna”.
I numeri del cancro infantile
In Italia, nella fascia d’età compresa tra 0 e 14 anni, vengono diagnosticati circa 1.400 nuovi casi di cancro ogni anno. Altri 800-900 casi si presentano tra i 14 e i 20 anni di età. I numeri non sono quindi particolarmente rilevanti rispetto alla popolazione totale, tuttavia il cancro è ancora oggi la prima causa di morte per malattia nei bambini e negli adolescenti. La buona notizia è che, grazie ai progressi della ricerca, abbiamo assistito ad un marcato aumento dei tassi di sopravvivenza per bambini e adolescenti affetti da queste patologie, passando dal 30% circa degli anni ’60-’70 all’80% nell’ultimo decennio. Oggi in Italia l’82% dei bambini e l’86% circa degli adolescenti che si sono ammalati di cancro sono in vita a 5 anni dalla diagnosi di tumore, 3 su 4 guariscono completamente (fonte AIRC). La ricerca ha fatto grandi passi avanti nella diagnosi e nella cura delle neoplasie dei bambini e dei ragazzi. La strada è però ancora lunga e non per tutti i tipi di tumore si sono raggiunti i progressi ottenuti in alcuni tumori del sangue come le leucemie ed i linfomi. Rimangono invece numerose aree oscure e drammaticamente impegnative, come i sarcomi e i tumori cerebrali, in cui le armi terapeutiche disponibili sono tuttora piuttosto limitate.
Metodologie diagnostiche
A monte delle terapie e delle cure vere e proprie vi è stato, negli ultimi anni, un notevole sviluppo delle metodologie diagnostiche, aiutato anche dai progressi tecnologici in atto: per curare occorre capire i meccanismi che portano una cellula normale di un certo tessuto a trasformarsi in cellula tumorale e a favorire i diversi tipi di cancro. La ricerca scientifica ha consentito di sviluppare trattamenti “personalizzati” con il duplice obiettivo di aggredire specifici bersagli molecolari (le cellule malate) e di regolare l’intensità e la quantità dei trattamenti, rendendoli meno tossici per il piccolo paziente.
Immunoterapia e cellule CAR-T
Uno dei più recenti ed importanti sviluppi nella lotta al cancro infantile è rappresentato dall’immunoterapia, incluso il trapianto di midollo osseo e l’impiego di anticorpi monoclonali. L’obiettivo dell’immunoterapia è quello di combattere il tumore “armando” il sistema immunitario del paziente, che è il naturale sistema di difesa del nostro organismo, in maniera tale da riconoscere le cellule tumorali e annientarle. In questo ambito, la nuova frontiera è quella delle cellule CAR-T, un procedimento nel quale le cellule T (linfociti capaci di riconoscere agenti patogeni) vengono prelevate dal sangue del paziente, modificate geneticamente e reinfuse nel paziente stesso. Ogni dose viene sviluppata e prodotta per un singolo paziente partendo dalle sue stesse cellule immunitarie. Questa strategia ha dato eccellenti risultati nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, ma un recente studio italiano ha aperto la strada all’impiego delle cellule CAR-T anche nei tumori solidi.
