Il contesto oncologico pediatrico in Italia
Ogni anno in Italia circa 2.200 bambini e adolescenti ricevono una diagnosi di tumore. Negli ultimi decenni, grazie ai progressi della ricerca scientifica e all’evoluzione delle terapie, i tassi di sopravvivenza sono migliorati significativamente, superando l’80% per alcune forme tumorali. Tuttavia, esistono ancora patologie aggressive e resistenti ai trattamenti tradizionali che pongono sfide importanti per medici e famiglie.
Tra queste, le leucemie linfoblastiche acute e i linfomi non-Hodgkin in fase avanzata o recidiva rappresentano casi critici in cui le terapie convenzionali spesso non bastano. La necessità di nuove soluzioni ha stimolato una straordinaria innovazione nel campo delle terapie avanzate, con risultati promettenti.
Le terapie CAR-T e l’immunoterapia come speranza concreta
Un passo rivoluzionario è stato rappresentato dall’introduzione delle terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), un trattamento altamente personalizzato che modifica geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali.
Questa tecnica ha già mostrato risultati sorprendenti, offrendo una possibilità di cura anche per quei pazienti che avevano esaurito le opzioni terapeutiche tradizionali. L’Italia è tra i paesi all’avanguardia in questo campo grazie all’impegno di centri di eccellenza come l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, primo in Europa ad applicare le CAR-T per la cura dei bambini con leucemie e linfomi recidivanti.
Secondo quanto riportato dall’Osservatorio Terapie Avanzate, il numero di pazienti trattati con successo continua a crescere, alimentando speranze concrete per molte famiglie.
Le parole del Professor Locatelli
Il Professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù, ha recentemente espresso la sua visione sullo stato e le prospettive di queste terapie. Nell’intervista condotta da Luca Fraioli per il Giornale di Peter Pan, Locatelli ha dichiarato:
“Le terapie CAR-T rappresentano una delle innovazioni più significative nella storia della lotta contro il cancro. In questo momento è forse il filone più promettente. Al Bambino Gesù abbiamo dimostrato la possibilità di recuperare un’alta percentuale di bambini con neuroblastomi, che è il tumore solido extracranico più frequente in età pediatrica, impiegando proprio le cellule Car-T. Oggi, globalmente, riusciamo a guarire il 75-80 per cento dei bambini che si ammalano di un tumore. Un ventenne su 800 è un soggetto guarito da una neoplasia sofferta in età pediatrica. Ma nel caso delle leucemie linfoblastiche acute B si arriva al 90 per cento di guarigione. […] Senza associazioni come Peter Pan, alla malattia si sommerebbe anche il disagio socio-economico-affettivo legato allo spostamento. Così invece si riesce a offrire le migliori cure possibili a tutti, senza alcuna discriminazione.”
L’impegno del Professor Locatelli e del suo team non si ferma alla sola applicazione delle CAR-T: è in corso uno sviluppo continuo per ampliare l’efficacia di queste terapie ad altre forme tumorali, rendendo sempre più concreta la speranza di una cura definitiva per molti piccoli pazienti.
Un impegno collettivo per il futuro
Il percorso verso una cura sempre più efficace per i tumori pediatrici richiede il supporto di tutte le forze coinvolte: dalla ricerca alla clinica, dai volontari alle famiglie. La missione di Peter Pan ODV è essere al fianco di queste famiglie, offrendo più di un tetto: un sostegno umano, psicologico e logistico durante il difficile percorso di cura.
Per approfondire l’intervista completa con il Professor Locatelli e scoprire come le terapie avanzate stanno cambiando la vita dei bambini ospiti della Grande Casa, vi invitiamo a leggere il Giornale di Peter Pan (p. 20-21). La ricerca non si ferma, e insieme possiamo continuare a sostenere chi ha bisogno di speranza e futuro.
