Un solo farmaco per 17 tipi diversi di cancro.
Un importante passo avanti nel processo di cambiamento verso il trattamento dei tumori sulla base della loro genetica piuttosto che del sito di origine.
Per la seconda volta nella storia dell’oncologia, l’ente statunitense FDA, Food & Drug administration’ ha approvato un farmaco sulla base di una particolare alterazione genetica, la fusione del gene TRK, invece che in base al tipo di tumore. “L’approvazione segna un nuovo paradigma nello sviluppo di farmaci antitumorali che non riconoscono un tessuto ma un biomarcatore”, si legge in una nota rilasciata ieri dalla stessa agenzia statunitense.
Il meccanismo venne scoperto negli anni Ottanta, e da allora sono stati individuati oltre 50 geni diversi in grado di fondersi con un gene TRK. Nei tumori più frequenti, questa fusione si verifica sporadicamente (0,5-1% dei casi), ma nelle forme rare (per esempio nei tumori a carico delle ghiandole salivari, nel carcinoma giovanile della mammella, o nei fibrosarcomi pediatrici) più di 90 volte su 100.
GLI STUDI
Tre trial clinici hanno incluso 55 pazienti pediatrici e adulti affetti da ben 17 tipi di tumori solidi differenti per organo colpito, portatori della fusione TRK, nessuno dei quali aveva risposto al trattamento standard di cura. La nuova cura ha dimostrato un tasso complessivo di risposta del 75%. Una risposta che nel 73% dei casi è durata almeno sei mesi e nel 39% un anno o oltre. Tra i tipi di tumore positivi alla fusione TRK che hanno risposto a bene al farmaco c’è il sarcoma dei tessuti molli, il cancro delle ghiandole salivari, il fibrosarcoma infantile, il carcinoma della tiroide e del polmone.
Scott Gottlieb, commissario FDA – ha dichiarato che questa tipologia di programma di sviluppo di farmaci, che arruola pazienti con tumori diversi ma con una mutazione genetica comune, non sarebbe stata possibile un decennio fa perché allora sapevamo molto meno delle mutazioni dei tumori”.
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