Neuroblastoma: scoperti nuovi farmaci

di Barbara Rachetti
La ricerca scientifica sul neuroblastoma, tumore che colpisce 150 bambini all’anno, prosegue anche grazie alle iniziative di solidarietà. Ecco le ultime scoperte degli scienziati e come partecipare, anche con un trekking.
Il neuroblastoma è un tumore dei bambini: la prima causa di morte per malattia dopo le leucemie in età prescolare. Ogni anno in Italia si registrano 150 nuovi casi. Eppure, è considerato una malattia rara. È un tumore subdolo, con sintomi simili all’influenza – pallore, inappetenza, cambio d’umore, rifiuto a camminare – che precedono di settimane o mesi la scoperta della malattia. Può colpire le cellule nervose dei gangli simpatici paraspinali lungo tutta la colonna vertebrale o le ghiandole surrenali e si presenta come una tumefazione addominale. Quando si arriva alla diagnosi, spesso si presenta già in fase avanzata, con metastasi allo scheletro e al midollo.
La scoperta del nuovo farmaco
La ricerca scientifica, unica reale speranza di vita per i bambini con neuroblastoma, prosegue tra molte difficoltà. Trattandosi di malattia rara, non è “appetibile” per le aziende farmaceutiche. All’Istituto S. Martino – Università degli Studi di Genova, però, si è scoperto un nuovo farmaco valutato idoneo per questo tipo di tumore: il Ponatinib. È stato individuato tra altri 450 impiegati per altri tumori, nell’ambito dello studio “Riposizionamento Farmaci” coordinato dal dottor Luca Longo, ricercatore biologo senior presso IRCCS AOU San Martino-IST, Istituto Nazionale per la Ricerca sul Cancro, Genova. «Il valore di questo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Molecular Cancer Therapeutics, è molto importante. Avere la possibilità di trovare nuove terapie utilizzando farmaci già usati in altre malattie ha un grande interesse» commenta il dottor Alberto Garaventa, responsabile dell’Unità Operativa di Oncologia Pediatrica, Istituto G. Gaslini di Genova e fondatore dell’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma Onlus. «Il fatto è che questi farmaci sono già stati testati sui pazienti e quindi sono già noti i loro effetti collaterali. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, in questo caso sulle cellule di neuroblastoma, di farmaci che si potrebbero dimostrare più attivi rispetto all’indicazione originaria. Questo accelera enormemente la possibilità di arrivare al paziente con nuove cure più efficaci».
Ciò non significa che si “salti” la fase sperimentale clinica. «Questa fase va invece condotta con le dovute cautele. Ma il vantaggio è che tutto lo studio si può svolgere in tempi più ridotti. E, alla fine, si riescono a scoprire associazioni che potenziano l’azione dei classici farmaci antitumorali senza aumentarne la tossicità, o introducendo farmaci con meccanismi di azione diversa dai chemioterapici, che possono cioè essere dati ai bambini anche per lunghi periodi di tempo» conclude il dottor Garaventa.
Al Gaslini di Genova si sta lavorando anche a una nuova molecola, la Quercetina, che potrebbe favorire l’azione di un farmaco già usato nella terapia del neuroblastoma, il
Tretinoin. La ricerca ha fatto importanti passi avanti nella comprensione della malattia e dei meccanismi che la generano: diagnosi sempre più corrette e protocolli di cura moderni e personalizzati. Tuttavia solo un terzo dei bambini sopravvive alla forma più aggressiva, quella che si presenta con metastasi a scheletro e midollo. Un’opportunità per la ricerca contro il neuroblastoma dipende anche dal sostegno all’Associazione Italiana per la lotta al Neuroblastoma Onlus, fondata nel 1993 da genitori e oncologi con l’obiettivo di sostenere la ricerca su questa e altre forme di tumori pediatrici.
DONNAMODERNA.COM 7-7-18