Tumori pediatrici, appello per potenziare ricerca e organizzazione delle cure

di Angelo Ricci (presidente Fiagop Onlus – Federazione italiana Associazioni genitori Onco-ematologia pediatrica)
Ho sentito una volta definire il tumore nei bambini uno tsunami. L’immagine rende bene l’idea di quello che accade in una famiglia quando il cancro viene diagnosticato al proprio piccolo: è come un’ondata che travolge ogni cosa. Potremmo dire che tutta la famiglia si ammala con lui: ogni cosa perde importanza, tutto si focalizza sul bambino o sull’adolescente che si trova a combattere contro una malattia che, nonostante tutti i progressi, fa ancora paura, e molta. Possiamo solo provare ad immaginare lo stato d’animo di chi sente dire che il proprio figlio, la propria figlia non solo ha un tumore, ma è pure uno di quelli la cui frequenza è tale da contarsi sulle dita di una mano e di conseguenza bassa è la competenza, l’expertise scientifica. E in ogni caso non dobbiamo dimenticare che tutti i tumori pediatrici sono di fatto rari, con incidenze che variano da 1-2 casi per milione di cancri molto rari, sino ai 35 per milione delle leucemie linfoblastiche acute.
Certo, le famiglie trovano al loro fianco le associazioni che in ogni modo cercano di rendere il viaggio attraverso la malattia meno difficile, meno solitario. Mi piacerebbe ma andrei fuori tema se mi soffermassi a sottolineare quanto importante sia questo aiuto che spesso si estende al sostegno non solo alla famiglia ma anche al centro di cura e alla ricerca. Questo grande impegno però non risponde alla necessità di garantire al piccolo ammalato una guarigione certa, e soprattutto priva di effetti collaterali nell’immediato e nel corso della vita.
Chi come noi frequenta il mondo dell’oncologia pediatrica, sia pure come “laico”, può ben testimoniare gli sforzi che il mondo clinico ha fatto per migliorare progressivamente, costantemente, i trattamenti. Sono state create reti e attivati gruppi cooperativi che hanno unito esperienze, dati, sforzi, sia Italia che in Europa.
Non c’è dubbio che il livello raggiunto ad oggi sia proprio dovuto all’integrazione della ricerca clinica nel trattamento del paziente. Ma, aggiungo io, il coinvolgimento di genitori, bambini, adolescenti – e, più recentemente, dei guariti – ha senza dubbio dato il suo contributo. Se però vogliamo – e lo vogliamo di sicuro – garantire una costante innovazione che soddisfi le esigenze di cura di bambini e adolescenti – si tratti o no di tumori rari – l’alleanza terapeutica tra genitori e clinici deve trovare un riscontro nell’industria farmaceutica e in coloro che dettano le regole del gioco.
Insomma la politica deve fare la sua parte, e possibilmente ad un livello superiore a quello, pur importante, nazionale.
La Roadmap to Horizon 2020. Per questo motivo SIOPE e CCI, la federazione internazionale che raccoglie 177 associazioni di genitori in 90 Paesi del mondo, e del cui comitato Europeo FIAGOP è membro attivo, hanno dato luogo ad una costante attività di pressione, informazione, lobbying politica.
Da questa collaborazione scaturisce la Roadmap to Horizon 2020, che in sette punti – di cui i primi tre particolarmente interessanti – riassume gli obbiettivi da raggiungere per quella data. Di seguito, i punti:
– Introdurre trattamenti innovativi sicuri ed efficaci nelle terapie multidisciplinari standard;
– Guidare le decisioni terapeutiche attraverso una più precisa classificazione del rischio tenendo conto delle caratteristiche molecolari dei tumori;
– Migliorare la conoscenza biologica dei tumori pediatrici e facilitare il trasferimento dei risultati di laboratorio al letto del paziente;
– Uniformare in tutti i Paesi europei la possibilità di accedere a cure standard, alle conoscenze più avanzate e alla ricerca clinica;
– Tenere conto delle particolari esigenze degli adolescenti e dei giovani adulti, instaurando rapporti di collaborazione con gli oncologi degli adulti;
– Migliorare la qualità di vita dei guariti, affrontando il problema della tossicità dei trattamenti e dei loro effetti a lungo termine;
– Approfondire la conoscenza sulle cause dei tumori infantili e mettere in piedi un piano di prevenzione, laddove sia possibile.
Sempre da questa attività nasce il “Manifesto per l’Oncologia Pediatrica” che 20 parlamentari europei, di cui 7 italiani (merito di FIAGOP e delle sue associazioni!), hanno sottoscritto, impegnandosi ad agire politicamente per raggiungere alcuni obiettivi non troppo diversi da quelli della Roadmap 2020.
Il focus su farmaci e terapie. Nello scorso mese di settembre – tra l’altro caratterizzato dall’essere dedicato al cancro infantile – un gruppo Pan-europeo di Associazioni di genitori e fondazioni no-profit denominato Unite2Cure ha dato vita ad una campagna di raccolta firme vota a sensibilizzare i politici ad operare poche, essenziali modifiche alla normativa europea attualmente in vigore per velocizzare l’accesso a nuove terapie, meno tossiche e potenzialmente più efficaci per bambini e adolescenti ammalati di cancro.
Un accesso più rapido a farmaci innovativi renderebbe possibile la cura ad un maggior numero di pazienti ed garantirebbe a bambini e adolescenti di non venire trascurati dal progresso terapeutico che è stato raggiunto nel trattamento di alcuni tipi di cancro negli adulti.
Il punto centrale, per dirla in breve, è il principio che ogni volta che un’azienda farmaceutica sviluppa un farmaco per una patologia nell’adulto debba essere rigorosamente anche investigato il potenziale del nuovo farmaco nel contrastare una malattia nei bambini e adolescenti (Piano di indagine Pediatrica). In teoria le PMR (Paediatric Medicines Regulation) vigenti già prevedono questo ma in maniera non sufficientemente vincolante, di fatto vanificando lo scopo della normativa. Il problema, chiaramente, non è medico ma economico: le industrie farmaceutiche non hanno interesse ad investire in campo pediatrico. E il sistema di incentivi è troppo poco stimolante: quello attualmente offerto a chi completa un PIP è un prolungamento di sei mesi dell’esclusivo accesso al mercato del farmaco in sviluppo, dopo la sua approvazione da parte degli enti regolatori. Troppo poco per stimolare interesse. In particolare, le piccole compagnie biotech, che spesso operano con bilanci ridotti all’osso, hanno bisogno di incentivi finanziari a più lungo termine per potersi impegnare nella ricerca in campo pediatrico.
Ben più di mille – tra associazioni, ricercatori, enti, pazienti, guariti – in tutta Europa hanno sottoscritto la petizione, e la partecipazione italiana è stata significativa.
La necessaria riorganizzazione della rete italiana. Infine, tornando in territorio italiano, crediamo che una riorganizzazione della rete oncologica nazionale sul modello Hub & Spoke potrebbe portare ad una riduzione delle criticità, ad una ottimizzazione delle risorse e a migliori condizioni di diagnosi e cura dei giovani ematoncologici.
In conclusione, molto si sta facendo ma molto rimane da fare se vogliamo centrare l’obbiettivo che tutti i bambini e adolescenti col cancro – raro o no non fa alcuna differenza – possano aspirare a cure mediche adeguate, mirate, ad una guarigione piena, ad una vita priva di conseguenze per la malattia vissuta.
“I believe the children are our future”, cantava Witney Houston in una bella canzone di qualche anno fa. Ed è così: i bambini sono il futuro nostro e della nostra società. Permettere al potenziale che è in loro di svilupparsi dovrebbe essere prioritario in ogni nazione civile degna di questo aggettivo.
Il mondo dell’oncologia pediatrica, medici e famiglie affiancati, si sta muovendo, sia in Italia che in Europa, da tempo. È l’ora che si impegnino per davvero i governi e le società farmaceutiche.